Pirtobrutinib, molecola di Lilly e primo inibitore di Btk non covalente (reversibile), è ora rimborsabile dal Servizio sanitario nazionale dopo l'approvazione dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa). La nuova terapia amplia le opzioni per i pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria, patologia più frequente negli adulti con circa 3mila nuovi casi l'anno in Italia e oltre 300 nel Lazio.
Quadro clinico e dati epidemiologici
La leucemia linfatica cronica colpisce soprattutto la popolazione anziana: secondo i dati disponibili, il 40% delle diagnosi avviene oltre i 75 anni, mentre solo il 15% interessa pazienti entro i 50 anni. L'approvazione alla rimborsabilità risponde a un'esigenza clinica rilevante, offrendo un'opzione efficace per chi ha sviluppato resistenza o intolleranza agli inibitori covalenti di Btk.
Cosa cambia per i pazienti nel Lazio
"Nel Lazio si stimano circa 300 nuovi casi all'anno di leucemia linfatica cronica e presso il policlinico Gemelli vengono effettuate circa 100 nuove diagnosi di questa patologia ogni anno - spiega Luca Laurenti, professore associato presso l'Istituto di ematologia dell'Università Cattolica del Sacro Cuore e direttore Uosd Llc -. In questo contesto si inserisce perfettamente pirtobrutinib, nuova opzione terapeutica per i pazienti precedentemente trattati con inibitori covalenti di Btk".
Meccanismo d'azione e beneficio clinico
Gli inibitori della tirosin-chinasi di Bruton sono terapie mirate che agiscono bloccando un enzima cruciale alla sopravvivenza cellulare neoplastica. Pirtobrutinib, grazie al legame non covalente, è progettato per mantenere l'inibizione anche in presenza di resistenze emerse con gli inibitori covalenti. Per Laurenti, "grazie al suo meccanismo d'azione non covalente e reversibile, pirtobrutinib è in grado di inibire efficacemente Btk anche nei pazienti che hanno sviluppato resistenza agli inibitori covalenti, offrendo una nuova opportunità di trattamento in uno scenario clinico complesso".
Disponibilità a Roma
A Roma la terapia è già stata integrata nei percorsi ospedalieri dedicati. "Pirtobrutinib - conclude Laurenti - è una terapia orale somministrata in modo continuativo ed è già disponibile all'interno del piano terapeutico ospedaliero del Policlinico Gemelli, rappresentando un'opzione concreta e immediatamente accessibile per i nostri pazienti".
